ATTR-CM ve Attruby: Nadir Kalp Hastalığının Tedavisi
ATTR-CM: Nadir Ancak Hayati Tehdit Eden Kalp Hastalığı
ATTR-CM (transtretin amiloid kardiyomiyopati), genellikle göz ardı edilen ancak ciddi sağlık sorunlarına yol açabilen bir kalp hastalığıdır. Bu hastalık, genetik faktörler veya yaşlanma süreci gibi etkenlerle ortaya çıkabilir. Hastalığın temel sebebi, zayıf ve dengesiz transtretin (TTR) proteinlerinin vücutta birikerek amiloid fibrilleri oluşturmasıdır. Bu birikim, kalp kaslarının kalınlaşmasına ve sertleşmesine yol açar. Sonuç olarak, kalp, kan pompalama işlevini yerine getirmekte zorlanır ve bu durum nefes darlığı, aşırı yorgunluk, bayılma ile birlikte düzensiz kalp ritimleri gibi çeşitli sorunları beraberinde getirir. Eğer tedavi edilmezse, hastalığın ilerlemesi erken ölüm riskini ciddi şekilde artırmaktadır.
Attruby: Hastalığı Yavaşlatan Etkili Tedavi
Attruby, yani acoramidis, TTR proteinini stabilize ederek hatalı protein birikimini önemli ölçüde azaltır. Bu mekanizma sayesinde hastalığın ilerlemesi yavaşlar. Attruby, TTR stabilizasyonunda %90’a kadar başarı oranı ile diğer tedavi yöntemlerine kıyasla daha etkili sonuçlar sunmaktadır. Yapılan klinik çalışmalar, bu ilacın standart tedavilere göre daha hızlı ve belirgin faydalar sağladığını ortaya koymaktadır.
Özellikle bir klinik çalışmada, 632 hasta üzerinde 30 ay süresince gerçekleştirilen incelemelerde, Attruby’nin kalp sağlığı, genel yaşam kalitesi ve günlük fonksiyonlar üzerinde belirgin iyileşmeler sağladığı gözlemlenmiştir. İlaç, kalp problemleri nedeniyle ölümleri ve hastaneye yatış oranlarını %42 oranında azaltarak, kalp yetmezliği riskini de %50’ye kadar düşürmeyi başarmıştır.
Yan Etkiler ve Hasta Destek Programı
Attruby kullanan hastalarda genellikle hafif yan etkiler gözlemlenmiştir. Bu yan etkiler arasında en yaygın olanları ishal ve üst karın ağrısıdır; bu durumlar tedavi sonlandırıldığında genellikle normale dönmektedir. Ayrıca, bazı laboratuvar sonuçlarında değişiklikler yaşanmış olsa da, bu değişiklikler tedavi sona erdiğinde düzeldiği gözlemlenmiştir.
Mayo Clinic Kardiyoloğu Dr. Martha Grogan, “Attruby’nin tüm nedenlere bağlı ölümleri ve kardiyovasküler yatışları tedavinin ilk üç ayında bile azalttığı gösterilmiştir. Gelişen tedavi yöntemleri ile bu ölümcül hastalık, artık kronik ve yönetilebilir bir duruma dönüşmektedir,” ifadelerini kullanmıştır.
İlacın üreticisi olan BridgeBio, Attruby’ye erişimi kolaylaştırmak amacıyla Amerika Birleşik Devletleri’nde ForgingBridges adlı bir hasta destek programı başlatmıştır. Bu program, sigorta desteği, mali yardım ve özel bir destek ekibi ile hastaların ve ailelerinin yanında olmayı hedeflemektedir.
